큐로셀의 CD19 CAR-T 후보물질 ‘림카토(안발셀)’가 식품의약품안전처에서 치료목적 사용승인을 받았다. 

치료목적 사용승인은 생명이 위급하거나 중대한 상황에 처한 상황에서 사용할 수 있는 치료옵션이 없는 환자에 한해 연구개발 중인 약물을 사용할 수 있도록 허가하는 제도다.

19일 식품의약품안전처 의약품안전나라에 따르면 림카토는 지난 16일 고려대병원에서 급성림프구성백혈병 환자에게 사용하는 것을 목적으로 치료목적 사용승인을 받았다. 

급성 림프구성 백혈병은 혈액 및 골수 내 림프구 계통 세포에서 발생하는 혈액암이다. 정상적으로 성숙해야 할 림프구 세포가 암세포로 변화해 과도하게 증식하며 혈액과 골수내에서 정상적인 혈액세포의 생성을 방해하는 악성암이다. 

림카토는 면역관문억제제인 PD-1과 TIGIT 등 2종의 발현을 억제하는 OVIS(Overcome Immune Suppression) 기술이 적용된 CD19 타깃 CAR-T 후보물질이다. 

큐로셀은 림카토를 급성림프구성백혈병로 적응증을 확장하기 위한 임상연구를 진행중이다. 

림카토는 현재 재발성, 불응성 거대B세포림프종(LBCL)을 적응증으로 허가검토를 받고 있다. 연내 승인받을 것으로 전망된다. 승인받게 되면 국내에서 개발해 승인받은 첫 CAR-T 제품이 된다.