유도만능줄기세포(iPSC) 기반 재생의료 기업 입셀이 저면역원성의 범용성 유도만능줄기세포에 관한 국내 특허 등록 결정을 받았다.
입셀은 14일 면역원성을 낮춘 원천세포와 제조기술을 바탕으로 자체 치료제 개발과 세포주 공급을 아우르는 플랫폼 사업의 기반을 강화했다고 밝혔다.
이번 특허는 세포치료제의 출발 물질인 줄기세포를 설계하는 기술과 그 제조 방법을 다룬다.
입셀은 다양한 세포로 분화할 수 있는 유도만능줄기세포(iPSC)의 특성을 활용해 자체 파이프라인 고도화와 외부 개발사와의 공동 개발에 적용할 수 있는 기술적 토대를 마련했다.
범용 유도만능줄기세포(iPSC) 개발의 핵심 과제는 동종 세포치료에서 발생할 수 있는 면역반응을 줄이는 것이다. 공여자에게서 확보한 세포를 여러 환자의 치료에 활용하려면 환자 간 면역학적 차이를 고려해야 한다. 입셀은 면역 인식에 관여하는 유전자를 선택적으로 편집하는 방식으로 이 문제에 접근했다.
입셀의 기술은 인간백혈구항원(HLA) 유전자 가운데 HLA-A, HLA-B, HLA-DRA의 발현을 낮추면서 HLA-C와 B2M, CIITA의 발현은 모세포 대비 감소하지 않도록 설계한 것이 특징이다. 특히 HLA-DR 분자의 공통 구성요소인 알파 사슬을 만드는 HLA-DRA를 표적으로 삼았다. 이를 통해 면역 관련 유전자 가운데 조절할 대상과 유지할 대상을 구분했다.
관련 연구 성과는 지난해 3월 국제학술지 'Experimental & Molecular Medicine'(IF 17.5, 2025 JIF 기준)에 게재됐다. 연구진은 유전자 편집 이후에도 줄기세포 특성과 분화 능력이 유지되는 것을 확인했으며, 시험관 내 면역세포 평가에서도 저면역원성을 뒷받침하는 결과를 확인했다.
이번 특허의 기반이 된 연구는 중소벤처기업부가 지원하고 중소기업기술정보진흥원이 전문기관을 맡은 스케일업팁스 과제의 지원을 받아 수행됐다. 이 과제의 연구책임자는 남유준 입셀 부사장이다.
스케일업팁스는 민간투자와 정부 연구개발 지원을 연계해 기술집약형 중소벤처기업의 성장을 돕는 사업이다. 입셀은 해당 과제를 통해 저면역원성 원천세포 확보와 이를 활용한 차세대 연골세포치료제 개발을 추진해 왔다.
연구 성과를 제품 개발로 연결하기 위한 제조·품질 기반도 마련하고 있다. 입셀은 GMP 등급의 유전자 편집용 플라스미드를 확보했으며, 범용 유도만능줄기세포(iPSC) 제작을 위한 표준작업절차와 유전적 안정성 평가·품질시험 체계를 구축해 왔다. 세포의 기능적 특성을 확인하는 연구와 일정한 품질로 반복 생산하기 위한 공정 개발을 함께 진행하고 있다.
입셀은 세포주 공급과 위탁개발생산(CDMO) 등을 통해 사업화 기반을 확대하고 있다. 지난해에는 서울아산병원, 에틱스템, 셀로이드 등 3개 기관과 마일스톤을 포함해 약 60억원 규모의 임상등급 유도만능줄기세포(iPSC) 세포주 분양 계약을 체결했다.
이는 연구개발 단계별 성과에 따라 대가를 받는 계약 구조로, 세포주 공급을 후속 치료제 개발과 연계하는 사업모델이다. 이와 별도로 최근 3년간 세포주 공급 사업에서 누적 20억원의 매출을 올렸다.
이러한 원천세포·제조기술의 축적은 세포주 공급, 공동 개발, 기술이전·라이선싱 등으로 사업을 확장하는 기반이 될 수 있다. 임상등급 세포주 확립과 분화세포별 검증이 뒷받침되면 연골치료제를 넘어 다른 세포치료제 개발에도 활용할 가능성이 있다.
범용은 면역학적 제약을 줄여 적용 가능한 환자 범위를 넓히려는 개발 목표를 뜻한다. 이번 연구에서 확인한 저면역원성은 평가한 세포와 시험 조건에 근거한 결과로, 실제 치료제의 유효성과 안전성은 분화세포와 적응증별 검증을 통해 확인해야 한다.
입셀은 현재 골관절염 세포치료제 '뮤콘(MIUChon)'의 임상연구와 임상등급 유도만능줄기세포(iPSC) 공급 사업을 전개하고 있다. 범용 유도만능줄기세포(iPSC)를 활용한 차세대 연골치료제는 현재 뮤콘 임상연구와 구분되는 후속 개발 프로그램으로 추진하고 있다.
남유준 부사장은 "저면역원성 세포주 기술을 치료제 개발과 세포주 공급으로 연결해 유도만능줄기세포(iPSC) 플랫폼의 활용 범위를 넓혀가겠다"고 말했다.
