HLB는 15일 미국 자회사 엘레바 테라퓨틱스가 유럽의약품청(EMA)에 '리라푸그라티닙'의 품목허가신청서(MAA)를 제출했다고 밝혔다.

리라푸그라티닙은 FGFR2 융합·재배열을 보유한 진행성·전이성 담관암 2차 치료제다. 이번 허가 신청은 글로벌 1·2상 'ReFocus' 임상 결과를 기반으로 이뤄졌다.

미국에서의 허가 절차도 막바지 단계다. 엘레바 테라퓨틱스는 올해 1월 미국 식품의약국(FDA)에 리라푸그라티닙의 신약허가신청서(NDA)를 제출했다.

FDA는 이를 우선심사(Priority Review) 대상으로 지정해 심사를 진행 중이다. 처방의약품 신청자 수수료법(PDUFA)에 따른 심사기한은 이달 25일이다. 앞서 리라푸그라티닙은 FDA로부터 2022년 희귀의약품 지정(ODD)과 2023년 혁신신약 지정(BTD)을 받았다.

임상 결과에 따르면 리라푸그라티닙은 유의미한 지표를 나타냈다. 이전에 1개 이상의 전신치료를 받은 FGFR2 융합 양성 진행성·전이성 담관암(CCA) 환자에서 1차 평가지표인 객관적반응률(ORR)은 46.5%를 기록했다. 이는 독립평가위원회(IRC) 평가 기준이다. 주요 2차 평가지표인 반응지속기간 중앙값(mDOR)은 11.8개월이었다. 무진행생존기간 중앙값(mPFS)은 11.3개월, 전체생존기간 중앙값(mOS)은 22.8개월로 나타났다.

리라푸그라티닙은 FGFR2를 선택적으로 표적하는 비가역적 억제제다. FGFR1·3·4까지 폭넓게 억제하는 기존 비선택적 FGFR 억제제와 차별화된다. 이러한 높은 선택성으로 FGFR 억제제에서 흔히 나타나는 고인산혈증과 설사 발생률은 각각 20.7%, 21.6%로 나타났다.

엘레바 테라퓨틱스는 리라푸그라티닙의 적응증 확대도 추진 중이다. FGFR2 융합·재배열이 있는 다양한 고형암을 대상으로 암종불문(tumor-agnostic) 글로벌 2상 'ReFocus202'를 진행하고 있다.

현재는 한국, 미국, 영국, EU를 포함한 글로벌 임상기관에서 환자 등록과 투약이 진행 중이다. 환자 등록 진행 상황 및 FDA 요구사항에 따라 일정이 변동될 수 있으나 2027년 중간분석 실시를 목표로 하고 있다.

김동건 엘레바 테라퓨틱스 대표는 "리라푸그라티닙은 높은 FGFR2 선택성과 지속적인 억제 기전에 부합하는 임상적으로 의미 있는 치료 효과와 차별화된 안전성 데이터를 확인한 신약 후보"라고 말했다. 

그는 "미국과 유럽연합에서의 허가 절차를 차질 없이 진행하는 한편, 암종불문 임상을 통해 리라푸그라티닙의 치료 가능성을 다양한 고형암으로 확대해 나가겠다"고 덧붙였다.