이엔셀이 AAV(Adeno-Associated Virus) 기반 유전자치료제의 안전성과 타겟 특이성을 동시에 개선한 플랫폼 기술을 특허 출원했다. 

이번 기술은 특히 근육 관련 유전질환을 겨냥했다. 간이나 생식기 등 비표적 장기에서의 독성을 억제하면서도 치료가 필요한 골격근 및 심근에서는 유전자 발현을 높일 수 있는 점에서 주목된다.

이엔셀은 24일 자체 연구를 통해 개발한 ‘근육 특이적 발현을 위한 키메라 프로모터 및 이를 이용한 AAV 기반 유전자 발현 시스템’에 대한 특허를 특허청에 출원했다고 밝혔다. 

이번 기술은 in vitro 세포 분화 모델과 in vivo 동물모델 연구를 통해 유효성과 안전성이 확인됐다. 

이를 통해 이 플랫폼 기술이 생체내에서 더 안전할 수 있다는 것을 확인했다. 이엔셀은 근육계 유전질환 유전자치료 플랫폼으로서 실질적 가능성을 확인하기 위해 지속적인 개발에 나설 계획이다. 

이엔셀 관계자는 "근육 특이 발현 조절 기술은 단순히 효과적인 치료뿐 아니라, AAV 기반 유전자치료제에서 가장 우려되는 안전성 문제까지 동시에 해결할 수 있는 기술이라는 측면에서 큰 의미가 있다"고 말했다. 

한편 이엔셀은 최근 AAV 플랫폼 기반 안구질환 치료제 검증 모델 특허 출원을 완료한 데 이어, 한국생명공학연구원(KRIBB)과 57억원 규모의 AAV 기반 유전자치료제 플랫폼 개발 및 생산 CDMO 계약을 체결했다. 

이엔셀은 향후 글로벌 시장을 타깃으로 기술 개발과 사업 확장을 본격화한다.