이엔셀은 23일 영국 에든버러에서 열린 2025 국제말초신경학회(PNS 2025)에서 자체개발중인 ‘EN001’의 샤르코마리투스병(Charcot-Marie-Tooth, CMT) 새로운 병용요법 치료 전략을 공개했다고 밝혔다.
CMT는 손발 변형과 근육 위축을 일으키며, 심할 경우 시각과 청력 상실까지 유발할 수 있는 유전성 질환이다. 발병 빈도가 높은 희귀질환임에도 불구하고 현재까지 승인된 치료제가 없다.
EN001은 이엔셀의 독자적 플랫폼인 ENCT(ENCell Technology)를 기반으로 개발된 탯줄 유래 중간엽 줄기세포 치료제 후보물질이다. 현재 CMT 1A형 환자를 대상으로 임상 1b상이 진행 중이다.
이엔셀은 EN001이 신경세포의 기능 회복을 지원하는 슈반세포(Schwann cell)의 생물학적 활성과 증식을 촉진함으로써, 질환 진행을 억제하고 증상을 완화하는 효과를 확인했다.
특히 이엔셀은 이번 발표에서 세계 최초로 CMT 치료에 있어 인슐린(insulin)의 병용 가능성을 제시했다. CMT 환자가 당뇨병을 함께 앓을 경우 예후가 악화된다는 점에 착안해, 인슐린이 슈반세포의 기능을 활성화하고 증식을 유도한다는 사실을 확인했다.
이러한 효과는 환자 유래 세포뿐 아니라 동물 모델에서도 확인됐다. 이는 인슐린 내성 문제를 회피하면서 효능을 유지하는 점에서 새로운 치료옵션을 제공할 것으로 회사측은 기대하고 있다.
이엔셀 관계자는 “CMT 치료에서 EN001과 인슐린 병용 치료의 효능을 세계 최초로 입증해 권위있는 학회에서 발표하게 됐다”며 “현재 치료제가 없는 희귀질환인 CMT 환자들에게 새로운 치료 전략 및 옵션을 제공할 수 있도록 진행 중인 임상에 속도를 낼 계획”이라고 말했다.
한편 이엔셀은 최근 EN001의 임상1b상 고용량군 환자 대상 반복 투여를 마무리했다. 고용량군에서 안전성이 확인되는 대로 임상2a상 진입에 속도를 낼 방침이다.
