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아이오니스가 ASO(antisense oligonucleotide) 신약 ‘트린골자(Tryngolza, olezarsen)'에 대해 중등도 고중성지방혈증(sHTG) 치료제로 미국 식품의약국(FDA)에서 승인받으며 적응증을 확장했다.
트린골자의 원료를 공급하는 에스티팜의 본격적인 수혜가 기대된다. 에스티팜은 올해 1월 5600만달러(한화 825억원) 규모의 공급계약을 체결했다. 단일품목 역대 최대 규모로 올해말까지 전량납품할 예정이다.
트린골자는 지난 2024년 가족성 킬로미크론혈증(FCS) 치료제로 FDA에서 승인받은 제품이다. 트린골자는 간에서 중성지방의 대사를 조절하는 아포지단백C-III(apoC-III)의 생성을 억제하는 기전으로 월1회 피하투여(SC)하는 방식이다.
제프리스 애널리스트는 트린골자의 최고 매출을 15억달러에서 25억달러로 상향 조정하기도 했다. 또한 회사측은 최대 30억달러 이상의 매출을 기대한다.
트린골자, sHTG 환자의 급성췌장염 위험 감소 치료제로 첫 승인
FDA는 24일(현지시간) 아이오니스가 개발한 트린골자를 sHTG 환자의 중성지방 수치 감소 및 급성 췌장염 위험 감소를 위해 식이요법과 병용하는 치료제로 승인했다고 밝혔다.
중성지방(TG)은 신체가 에너지원으로 사용하는 지방의 한 종류다. 정상범위는 150mg/dL 미만이며, 그 이상은 고중성지방혈증(HTG)으로 분류된다.
이중 500mg/dL 이상의 TG를 가진 환자는 중증 고중성지방혈증(sHTG)으로 구분된다. sHTG는 표준치료에도 불구하고 수백만명의 생명을 위협하는 급성췌장염(AP)과 ASCVD 발병위험이 높은 것으로 알려졌다.
이번 승인은 sHTG 환자 1061명을 대상으로 진행된 2건의 임상3상( NCT05079919, NCT05552326) 결과를 기반으로 이뤄졌다. 임상에 참여한 환자의 평균 기저(baseline) 중성지방 수치는 1116mg/dL였다. 두 임상의 1차종결점은 공복 중성지방 수치 변화율로 설정했다.
첫 번째 임상에서 트린골자 투여군의 중성지방 변화율은 6개월차에 50mg 투여군에서 -63%, 80mg 투여군에서 -72%로 위약군 대비 감소했다. 두번째 임상에서는 50mg 투여군에서 -49%, 80mg 투여군에서 -55%로 위약군 대비 낮았다.
또한 두 임상을 통합해 분석한 결과, 트린골자 투여군에서 급성 췌장염 발생률이 위약군에 비해 감소했다.
브렛 모니아(Brett P. Monia) 아이오니스 CEO는 "이번 승인은 위험할 정도로 높은 중성지방 수치를 조절하는데 오랜기간 어려움을 겪어온 환자들에게 역사적인 순간"이라며 "트린골자는 중성지방 수치를 극적으로 낮추고, 급성 췌장염 발생률을 현저히 줄이는 승인된 유일한 sHTG 치료제"라고 강조했다.
