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아이오니스(Ionis Pharmaceuticals)의 ASO(antisense oligonucleotide) 신약 ‘트린골자(Tryngolza, olezarsen)’가 중등도 고중성지방혈증(HTG) 임상3상에서 성공했다. 위약군 대비 중성지방(TG) 수치를 통계적으로 유의미하게 낮추면서다.
이번 데이터로 중증 고중성지방혈증(sHTG)로 적응증 확장에 청신호가 켜졌다는 분석이 나온다.
트린골자는 지난해 12월 가족성 킬로미크론혈증(FCS) 치료제로 미국 식품의약국(FDA)에서 승인받았다. 트린골자는 간에서 중성지방의 대사를 조절하는 아포지단백C-III(apoC-III)의 생성을 억제하는 ASO 약물이다. 월1회 피하투여(SC)하는 방식이다.
트린골자의 시장이 커지면 국내 에스티팜이 수혜를 받을 것으로 보인다. 에스티팜은 트린골자의 원료공급 파트너사로 알려졌다.
시장조사기관 글로벌데이터(GlobalData)는 트린골자가 2032년까지 8억4900만달러(한화 1조2000억원)의 매출을 기록할 것으로 전망하고 있다.
트린골자, 중등도 HTG 환자서 중성지방 최대 61% 감소 1차종결점 충족아이오니스는 19일(현지시간) 중등도 고중성지방혈증(HTG) 환자를 대상으로 한 트린골자의 임상3상(NCT05610280) 탑라인 결과를 밝혔다.
임상은 중등도 HTG 환자 중 죽상경화성심혈관질환(ASCVD)를 앓고 있거나 발병위험이 있는 환자를 대상으로 진행했다. 고중성지방혈증은 공복 중성지방(TG)가 150mg/dL이상에서 500mg/dL미만으로 정의했다. 임상에 참여한 환자 거의 대부분은 표준치료로 지질 저하제를 복용하고 있었다.
분석결과 트린골자 80mg과 50mg 용량으로 투여후 6개월차에 TG 수치는 각각 61%, 58% 위약 대비 통계적으로 유의미하게 감소하며 1차종결점을 충족시켰다(p<0.0001). 이는 위약으로 조정한 수치다.
이외에 주요 2차종결점을 모두 충족시켰다고 회사측은 설명했다. 또한 임상참여자 대다수는 TG수치가 정상범위인 150mg/dL 이하에 도달했다.
트린골자의 안전성, 내약성 프로파일도 양호한 수준으로 보고됐다.
아이오니스는 향후 학회에서 상세내용을 발표하기 위한 초록을 제출할 계획이다.
현재 아이오니스는 중증 고중성지방혈증(sHTG)를 적응증으로 트린골자의 효능을 평가하는 2건의 임상3상(CORE, CORE2 study)을 진행중이다. 해당 연구결과는 올해 3분기에 발표될 예정이다.
샘 치미카스(Sam Tsimikas) 아이오니스 심혈관 분야 개발담당 수석부사장은 “이번 연구는 TG수치가 높은 사람들에게 새로운 치료법을 개발하는데 있어 중요한 성과”라며 “트린골자가 더 광범위한 sHTG 환자들에게 혜택을 제공할 수 있는 가능성을 보여줬다”고 말했다 .
그는 “올해3분기 발표될 트린골자의 sHTG 결과를 기대하고 있다”며 “이는 연말까지 sHTG에 대한 보충신약허가신청(sNDA)을 제출하기 위한 중요한 기반이 될 것”이라고 덧붙였다.
중성지방(TG)은 신체가 에너지원으로 사용하는 지방의 한 종류다. 정상범위는 150mg/dL 미만이며, 그 이상은 고중성지방혈증(HTG)으로 분류된다. 특히 500mg/dL 이상은 중증 고중성지방혈증(sHTG)로 분류된다. sHTG는 표준치료에도 불구하고 수백만명의 생명을 위협하는 급성췌장염(AP)과 ASCVD 발병위험이 높은 것으로 알려졌다.
