HLB가 담관암 치료제 '리라푸그라티닙'의 FDA 승인을 위한 핵심 절차에 착수하며 두 번째 항암제 신약 허가에 도전장을 내밀었다.
HLB는 미국 자회사 엘레바 테라퓨틱스가 30일(현지시간) 담관암 치료제 '리라푸그라티닙(RLY-4008)'의 신약 허가 신청을 위해 미국 식품의약국(FDA)에 사전미팅(Pre-NDA meeting)을 신청했다고 발표했다.
Pre-NDA 미팅은 신약허가신청(NDA) 제출에 앞서 FDA와 임상 결과, 제출 자료 구성, 허가 전략 등을 사전에 조율하는 절차다. 신약 승인 가능성을 높이기 위한 핵심 단계로 평가된다.
리라푸그라티닙은 2023년 미국 FDA로부터 '혁신신약(Breakthrough Therapy)'으로 지정됐다. FGFR2 융합 담관암 환자를 대상으로 한 초기 임상에서 뛰어난 치료 효과와 높은 표적 선택성, 우수한 내약성이 입증됐다. 치료 옵션이 부족한 담관암 영역에서 유의미한 치료 혁신 가능성을 인정받았다.
이에 따라 NDA 제출 시 '우선심사(Priority Review)' 대상으로 지정될 가능성이 높다. 심사 기간도 기존 10개월에서 6개월로 단축된다.
FGFR2 융합 변이 담관암 환자를 대상으로 진행한 글로벌 임상2상 결과가 이를 뒷받침한다. 독립평가위원회(IRC) 기준으로 평가한 객관적 반응률(ORR)과 반응 지속기간(DOR) 등 주요 유효성 지표에서 기존 치료제를 뛰어넘는 우수한 효과가 확인됐다. 완전관해(CR) 사례도 보고됐다.
안전성 측면에서도 차별성이 입증됐다. 설사, 고인산혈증 등 주요 부작용의 발생률이 기존 허가 치료제 대비 현저히 낮게 나타나며, Best-in-Class(계열 내 최고) 약물로서의 경쟁력을 보여줬다.
Pre-NDA 미팅은 통상적으로 신청 후 60일 이내에 개최되는 만큼, 회사 측은 9월 말쯤 미팅이 열릴 것으로 예상하고 있다.
현재 엘레바는 Pre-NDA 미팅을 앞두고 준비에 만전을 기하고 있다. FDA와 협의할 핵심 쟁점을 중심으로 자료 제출을 준비하며, 신약허가신청(NDA)의 성공 가능성을 극대화하기 위해 임상 데이터를 포함한 핵심 자료를 면밀히 점검하고 있다. 리라푸그라티닙 원료의약품 및 완제의약품에 대한 GMP 적격성 검토 등 NDA 제출 요건 전반에 걸쳐 철저한 사전 준비에 나서고 있다.
한용해 HLB그룹 최고기술책임자(CTO)는 "글로벌 임상2상에서 확보한 IRC 기준 주요 데이터는 내년 'ASCO GI 2026'에서 발표될 예정이며, 담관암 2차 치료제에 대한 NDA 제출도 예정된 일정에 맞춰 차질 없이 진행되고 있다"고 말했다. 이어 "암종에 관계없이 FGFR2 변이를 표적하는 '암종불문 치료제' 허가를 목표로 한 글로벌 확장 임상 역시 순조롭게 진행 중"이라고 덧붙였다.
