박셀바이오가 항암 면역치료제 분야를 넘어 난치성 심장질환 치료제 개발에 본격적으로 나선다.

박셀바이오는 자가 골수유래 단핵세포를 이용한 ‘확장성 심근병증(Dilated Cardiomyopathy)’ 첨단재생의료 임상연구가 보건복지부의 승인을 받았다고 30일 밝혔다. 이번 연구는 전남대병원과 함께 진행하며, 해당 질환에 대한 세포치료제 임상은 국내 최초다.

이번 임상연구의 대상 질환인 확장성 심근병증은 심장 기능 저하로 심부전, 부정맥 등을 유발한다. 특히 말기 심부전으로 진행되면 심장이식이나 인공심장 외에는 대안이 없어 새로운 치료법 개발이 시급한 상황이다. 연구는 6개월 이상 최적의 치료에도 증상이 나아지지 않는 환자를 대상으로 한다.

연구책임자인 심두선 전남대병원 순환기내과 교수는 “말기 심부전은 5년 내 사망률이 50%에 달하는 무서운 질환으로 치료 옵션이 제한적”이라며 “저위험 자가 골수유래 단핵세포 치료의 효능이 입증되면 확장성 심근병증 치료에 획기적인 전기가 마련될 수 있을 것”이라고 기대감을 나타냈다.

이번 승인으로 박셀바이오가 진행하는 정부 승인 임상연구는 기존 소세포폐암·췌장암에 이어 확장성 심근병증까지 총 3건으로 늘었다.

박셀바이오는 이번 승인을 항암 면역치료제 중심이던 파이프라인을 비종양성 난치질환으로 확장하는 중요한 전환점으로 평가했다.

이제중 박셀바이오 대표는 “면역세포치료제 분야에서 축적한 기술력을 바탕으로 심혈관계 난치질환으로 연구 범위를 확장하게 돼 뜻깊다”며 “이번 연구를 통해 비종양성 치료제 개발의 새로운 전기를 마련하겠다”고 말했다.

한편 박셀바이오는 최근 세포치료제 위탁개발생산(CDMO) 시설을 완공했다. 기존 GMP 인증 NK세포·CAR-T 치료제 제조시설에 더해 자가골수세포 처리시설까지 허가받으면서 CDMO 사업 진출을 본격화한다는 계획이다.